ژن درمانی باعث کاهش قندخون درموشهای مبتلا به دیابت نوع1 گردید
5 ژانویه 2018- یک رویکرد جدید ژن درمانی برای تنظیم مقدار قندخون در موشهای مبتلا به دیابت نوع 1 با موفقیت همراه بود. دانشمندان امیدوارند که روزی بتوانند از این روش برای درمان دیابت نوع 1 در انسان استفاده کنند.
دانشمنداندر این درمان از یک وکتور ویروسی adeno-associated viral (AAV) استفاده کردند، آنها با استفاده از این ویروس می تواند DNAی مورد نظر خود را به سلولهای هدف منتقل کنند.
دانشمندان دانشکده ی پزشکی دانشگاه پیتزبورگ از این ژن درمانی برای برنامه ریزی مجدد سلولهای آلفا به سلولهای بتای کارآمد تولید کننده ی انسولین در موشهای مدل دیابت استفاده کردند. سلولهای آلفا و بتا هر دو در پانکراس یافت می شوند. سلولهای آلفا، هورمون گلوکاگون را تولید می کنند که در هنگام نیاز مقدار قندخون را افزایش می دهد، در حالیکه سلولهای بتا تولید کننده ی انسولین هستند که در هنگام نیاز، قندخون را کاهش می دهد.
در این شیوه ی درمانی محققان بطور خاص دو پروتئین pdx1 و MafA را به پانکراس موش وارد کردند، این پروتئین ها از رشد سلولهای بتا حمایت می کنند. این درمان مقدار قند خون موشها را برای چهار ماه به حالت طبیعی بازگرداند و سبب تولید سلولهای بتا از سلولهای آلفا در پانکراس گردید. محققان می گویند به طور قابل توجهی این سلولهای جدید از حمله ی ایمنی که مشخصه ی دیابت نوع 1 است، در امان می مانند.
نویسنده ی این مقاله دکتر George Gittes گفت: به نظر می رسد ژن درمانی با استفاده از این ویروس، سلولهای جدیدی را تولید می کند که نسبتاً در برابر حمله ی خود ایمنی مقاوم هستند. این مقاومت به دلیل تفاوت کمی است که سلولهای جدید با سلولهای تولید کننده ی طبیعی انسولین دارند، البته این تفاوت به اندازه ای نیست که سلولهای جدید عملکرد خوبی در تولید انسولین نداشته باشند.
در این روش به مصرف هیچ گونه داروی سرکوبگر ایمنی نیازی نیست. دکتر Gittes افزود: مطالعه ی ما اولین مطالعه ای است که اساساً یک مداخله در بیماریهای خود ایمنی را به نمایش گذارده است.
اگر چه موشها، در نهایت به حالت قبلی دیابتی خود بازگشتند، اما درحال حاضر این روش یک درمان کوتاه مدت است و ما انتظار داریم با تحقیقات آتی، بتوانیم اثرات دراز مدتی را ایجاد نماییم. در حال حاضر دکتر Gittesو همکارانش در حال برنامه ریزی برای آزمایشات تحقیقاتی بر روی انسان هستند. آنها می خواهند بدانند آیا این روش می تواند اساس برای ابداع این نوع ژن درمانی برای انسان مناسب باشد؟
دکتر Gittes افزود: انجام آزمایشات بالینی بر روی بیماران مبتلا به دیابت نوع 1 و 2 در آینده ی نزدیک قابل پیش بینی است، با توجه به ماهیت برگشت پذیر دیابت همراه با امکان استفاده از ژن درمانی با استفاده از وکتور ویروسی AAV، این کار در آینده عملی خواهد شد.
نتایج این تحقیق بصورت آنلاین در مجله ی Cell منتشر شده است.
منبع:
www.diabetes.co.uk/news/2018/jan/gene-therapy-normalises-blood-sugar-levels-in-mice-with-type-1-diabetes-90611540.html